Система CRISPR или редактирование генов

В генной инженерии не так давно появился инструмент, который дает возможность в скором будущем избавить человечество от многих болезней, а также решить многие насущные проблемы, связанные в том числе и с наследственностью. И тут совершенно справедливым будет звучать вопрос: «Как?» Ответ: методом редактирования или удаления из человеческого организма дефектных генов.

Ещё в прошлом столетии учёным удалось установить, что некоторые клетки заражались более быстро и легко. Другие, наоборот, оказывались намного устойчивее к любым вирусам.

Как выяснилось, способность каких-то клеток противостоять вирусам  объясняется наличием у них специальных ферментов, которые способны, словно ножницами резать вирусную ДНК.
Называется этот процесс рестрикция и является «защитником» организма, аналогично врождённому иммунитету.

За последние двадцать лет мир буквально взорвало открытие этой системы, именуемой CRISPR - Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats.

Учёные за последнее время провели большое количество исследований CRISPR, но границы использования этого метода до конца так ещё не определены. Этот метод представляется многообещающим. Как показывают результаты проведённых исследований, благодаря этому методу, может качественно измениться жизнь людей на всей планете. По сути, эта система теоретически позволяет в скором будущем искоренить многие проблемы человечества.

В основе своей, это открытие позволяет делать «монтаж» ДНК,  то есть включать и отключать конкретные участки ДНК, а также вводить абсолютно новые.

CRISPR основывается на том, что когда бактерия подвергается нападению вируса, она копирует частичку ДНК этого вируса в специальное хранилище в своём геноме. Это «хранилище» информации о вирусах и называется CRISPR. На базе этих сохраненных «фотокопий» вируса бактерия потом выстраивает РНК-зонд, который способен  распознать гены вирусов, а также устанавливать с ними связь, если вирус попытается вновь атаковать бактерию.

Тут надо отметить, что сам по себе РНК-зонд не опасен для вируса, но он является своеобразным «проводником» белка Cas9 ,который отвечает за разрушение вирусных генов, к вирусной ДНК. То есть сам белок Cas9 в своём роде является теми самыми «ножницами» вирусной ДНК.

Пошагово эта система выглядит  так:  ДНК- это то самое место хранения «фотороботов» старых вирусов.  РНК-зонд состоит из этих «фотороботов» и опознаёт по ним вирус, а также является своего рода «направляющей» для белковых «ножниц». А белок Cas9 в свою очередь крепится  к «проводнику» РНК-зонду и, попав до нужного места, разрезает вирусную ДНК как раз в том месте, в котором ранее был сделан «фоторобот».

Эта система даёт возможность не просто моделировать искусственно вводимые гены, но и редактировать их: например, удалять одни клетки и вставлять вместо них абсолютно новые. Теоретически, это можно реализовать, как на уровне целых тканей, так и во всём организме. В будущем это позволит целиком удалять из наследственного материала взрослого организма клетки-деффекты, в том числе и те, что способны вызвать рак.

По сути своей, раковые заболевания не поддаются контролю, являются крайне непредсказуемыми. Очень скоро после возникновения очага они поражают весь живой организм.

CRISPR теоретически способна решить эту проблему. Допустим, генная клетка состоит из последовательной цепи данных «x-y-z».  Проанализировав эту формулу, например, увидим, что именно в ней заложенна предопределённость конкретных негативных стереотипов. Для того, чтобы можно было избавиться от стереотипа в целом, необходимо взять один и тот же белок Cas9 и пару РНК-зондов. К примеру, возьмём РНК-зонд, направляющий белок Cas9 на данные «x и c» из формулы, и увидим, что вся составляющая в итоге изменится.

Поскольку ограничений по разрезанию геномов нет, то редактировать геном можно в тысячах мест одновременно.

Также, у белка Cas9 можно отключать «ножничную» функцию, а вместо этого привязать например, активатор гена.  Или заменить сам белок, который способен будет сменить ген-деффект на его хорошую копию, взятую с другой хромосомы. Такая пересадка клеток в перспективе представит возможность вылечить огромное количество неизлечимых болезней, в том числе раковых опухолей и наследственных заболеваний.

Есть заболевания, которые вытекают из случайных стойких преобразований определённых генов, которые происходят под влиянием среды. CRISPR в этом случае может исправить человеческий ген таким образом, чтобы он навсегда  избавился от болезней.

Также есть перспектива излечения с помощью этого метода и инфекционных заболеваний, которые передаются путём поражения организма человека паразитами. В случае, если этот метод будет успешно внедрён, человечество вовсе забудет о таких заболеваниях как малярия.

Кроме того, при имеющемся дефиците человеческих органов, данный метод также окажет невероятную услугу. Так, например, органы свиней по своему строению тождественны органам человека. Но проблема в том, что ДНК свиней просто заполнены всякого рода вирусами, являющимися заразными и опасными для человека. Система CRISPR может позволить решить эту проблему путём извлечения вирусов, что в свою очередь приведёт к открытой системе пересадки органов.

Не исключена в ближайшем будущем и возможность  решения проблемы с ожирением, которая в наше время является своеобразным бичом во всех странах мира.

С каждым годом появляются всё более мощные бактерии, а вместе с тем вырабатываются ещё более мощные антибиотики, которые направлены на уничтожение бактериальных инфекций.  
Система CRISPR  в этом случае на первых этапах может оказать существенную помощь в борьбе  с бактериями.
 
Вместе с тем, что  ценность системы CRISPR состоит не только, в том, что выполняет на функцию «ножниц». С  помощью CRISPR можно организовать  и одновременное объединение конкретного белка, с РНК-зондом и  ДНК. Эта способность сама по себе приоткрывает невероятные возможности для человечества в будущем, но основное преимущество этого метода заключается в его способности «совершать целые командировки» к различным точкам ДНК, которые нам необходимо перепрограммировать.

Уже сейчас понятно, что наука своим открытием системы CRISPR сделала человечеству невероятный подарок, который впоследствии может изменить мир.
В то же время, подходить к этому методу следует с особой осторожностью. Ведь модифицировать наследственный материал необходимо только лишь после тщательных исследований и проработок.